Šestero djece izliječeno je od dviju genetskih bolesti zahvaljujući terapiji koju su pripremili liječnici u bolnici San Raffaele u Milanu upotrebom i dijela virusa HIV-a.
Istraživanje je trajalo 15 godina i koštalo 30 milijuna eura, prikupljenih preko Telethona (televizijskog maratona prikupljanja dobrovoljnih priloga). Dvije genetske bolesti izliječene u šestero djece su Wiskott-Aldrich (rijetka nasljedna bolest vezana uz kromozom X) i leucodistrofia metacromatica ili Scholzova bolest akumuliranja lizozoma (Lysosomial Storage Disease).
Obje bolesti su zaustavljene u začecima zahvaljujući suvremenim tehnikama današnje medicine. O uspjehu talijanske medicine piše najnoviji broj časopisa Science.
Genetska bolest Wiskott-Aldrich izliječena je genetskom terapijom, odnosno DNK bolesne ćelije biva ispravljen ubacivanjem zdravog gena proizvedenog u laboratoriju. Ta metoda izučavana je više od 20 godina, ali rezultati, sve do današnjeg, nisu bili zadovoljavajući.
Druga bolest, Scholzova, izliječena je zahvaljujući istrazi vezanoj uz matične (staminalne) stanice.
Za stvaranje novog gena u laboratoriju je upotrijebljen virus HIV-a, koji izaziva bolest side. Liječnik Luigi Naldini već gotovo 20 godina izučava kako izdvojiti iz retrovirusa HIV-a negativne aspekte i upotrijebiti njegovu pozitivnu stranu.
"Od HIV-a koristimo samo 10% genoma", objašnjava Naldini i dodaje kako takav virus nije opasan, već postaje učinkovit u genetskoj terapiji.
Krv šestero djece sada je 80% nastala od korigiranih ćelija. Terapija je započeta u proljeće 2010. godine u bolnici San Raffaele, a djeca su sada zdrava.
Troje djece koja su imala leucodistrofia metacromatic su:
Mohammad (4 godine i 4 mjeseca, Libanonac) prvi je primio genetsku terapiju u svibnju 2010. On je treći od braće u obitelji s istom bolesti. Njegova sestra Amadi i njegov brat Mustafa su umrli, a njemu je dijagnoza postavljena kada je imao pet mjeseci.
Giovanni (3 godine i šest mjeseci, Amerikanac), četvrti je od petero braće i imao je četiri mjeseca kada mu je dijagnosticirana bolest koju je imala i starija sestra Liviana. Ostali (Aria, Miles i Adelina) su zdravi.
Kamal (3 godine, Egipćanin), bolest mu je dijagnosticirana kada je umrla starija sestra od iste bolesti.
Troje djece koja su imala Wiskott-Aldrich:
Samuel (9 godina, Talijan), bolest mu je dijagnosticirana kada je imao pet godina i terapija je započela u lipnju 2010.
Canalp (4 godine, Turčin), bolest mu je dijagnosticirana kada je imao četiri mjeseca, a terapija je započela kada je imao 18 mjeseci.
Jacob, (3 godine, Amerikanac), sin bračnog para indijanskog podrijetla, bolest mu je dijagnosticirana kada je imao četiri mjeseca, a terapija je započela kada je imao 13 mjeseci.
>>Matičnim stanicama uklonili virus HIV-a iz tijela muškaraca?
