Sedmorica dječaka iz Hrvatske i njihovi roditelji ovih su dana sretni jer će lijek koji je bio na pragu ukidanja ipak dobivati i narednih godinu dana. Dječaci boluju od Duchenneove mišićne distrofije i uzimaju lijek Translarna, za koji je bilo predviđeno povlačenje, budući da ne donosi očekivanu razinu učinka. Međutim, Europska agencija za lijekove (EMA) odgodila je svoju odluku, pa je i HZZO odobrio nastavak terapije do travnja sljedeće godine skupini djece koji jedini u državi uzimaju ovaj lijek.
- Mama malog Marijana iz Dubrovnika plačući od sreće me nazvala da mi javi tu dobru vijest. HZZO im je odobrio lijek do 1. travnja 2025. budući da je EMA zbog svih okolnosti odgodila svoju odluku o lijeku. Hvala svima koji su nas podržali u nastojanju da se ovaj lijek ne povuče. Ogroman pritisak napravili su roditelji djece širom Europe, a najviše Talijani gdje su se i liječnici intenzivno angažirali u korist ove terapije - rekla nam je Tina Vučković iz udruge DMD Hrvatska.
EMA-ino Povjerenstvo za humane lijekove je u rujnu prošle godine preporučilo da se ovaj 2014. privremeno odobren lijek povuče, budući da se u skoro deset godina praćenja njegove djelotvornosti zaključilo da nema očekivani terapijski učinak. Lijek, naime, usporava progresiju Duchenneove mišićne distrofije, ali je ne zaustavlja.
Uvjetno odobrenje znači da je dano na temelju manje sveobuhvatnih podataka od onih koje europska regulativa inače zahtijeva i kada dobrobiti ranije dostupnosti nadmašuju sve rizike povezane s uporabom lijeka dok se čekaju daljnji dokazi. Takvo se odobrenje daje u slučajevima kada postoji medicinska opravdanost, odnosno da bi se zadovoljile medicinske potrebe kod bolesti za koju u tom trenutku ne postoji odgovarajući lijek, a pojavio se jedini koji u pojedinim fazama ispitivanja pokazuje djelomični učinak. Znači, zbog nepostojanja odgovarajućeg lijeka, fleksibilnije se odobrava onaj koji je bar donekle prihvatljiv pa se onda prati.
POVEZANI ČLANCI:
U slučaju Translarne, djelotvornost se pokazala manjkavom. Međutim, roditelji diljem Europe kod svoje djece oboljele od ove rijetke degenerativne bolesti vide da im lijek usporava bolest. Svjesni su da ne liječi, ali im i to usporavanje puno znači. Zato su pokrenuli masovnu peticiju, uključili su se i liječnici pa je EMA svoju odluku odgodila.
Duchenneova mišićna distrofija je rijetka degenerativna bolest koja dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu. Prvi simptomi javljaju se rano i s godinama se pogoršavaju – dolazi do gubitka funkcije nogu, potom ruku i na kraju budu zahvaćeni srčani i dišni mišići. Bolest uzrokuje genetski defekt, tzv. "besmislena mutacija" u genu koji proizvodi protein distrofin, bez kojeg mišići ne mogu funkcionirati. Majka može biti samo nositeljica gena, a obolijevaju samo dječaci. U Hrvatskoj od nje boluje 50-ak dječaka, a sedmorica ih uzima ovaj lijek.
VIDEO Rodan Klepetan ima novu družicu
