Večernji List - najnovije vijesti iz Hrvatske, svijeta, sporta, showbiza i lifestyle
Naslovnica Vijesti Zanimljivosti

Cijela istina o spinrazi: Roditelji zadovoljni, liječnici još uvijek suzdržani

Povjerenstvo za lijekove HZZO-a zaključilo da nema novih dokaza za promjenu kriterija prema kojima se lijek Spinraza u nas daje djeci koja nisu na respiratoru i koja nisu punoljetna
14. siječnja 2019. u 07:16 5 komentara 5209 prikaza
Spinraza, Tea Matijević
Foto: Privatni album
Pogledajte galeriju 1/3

Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje održalo je protekli tjedan izvanrednu sjednicu zbog lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju pod nazivom Spinraza (nusinersen) i zaključilo da nema novih znanstvenih dokaza za promjenu kriterija prema kojima se ovaj lijek u nas daje djeci koja nisu na respiratoru i nisu punoljetna.Zaključili su da za te skupine oboljelih od ove teške genetske bolesti nedostaju rezultati kliničkih ispitivanja učinkovitosti kao i da proizvođač, američki Biogen, nije zatražio izmjenu kriterija lijeka koji u nas trenutačno prima 17 oboljelih. Spinraza je, podsjetimo, na listu Zavoda stavljena lanjskog svibnja za liječenje bolesti tipa 1, 2 i 3 uz spomenute kriterije, dok za tip 4 u odraslih nije dostupna (tip 1 je najteži oblik bolesti koji dovodi do paralize i velike smrtnosti).

Urolozi Dinko Hauptman i Željko Kaštelan prve su penilne proteze ugradili u suradnji s prof. Enriqueom Lledom-Garcijom iz Madrida OPERIRANA DVOJICA 55-GODIŠNJAKA Tim urologije KBC-a Zagreb uveo novost koja mijenja kvalitetu života mnogih pacijenata

Žele lijek za sve oboljele

Ta su ograničenja ponovno izazvala niz reakcija i prosvjeda uz zahtjev da taj skupi lijek bude dostupan svima oboljelima. Uz ovakvu odluku nadležnog Povjerenstva iz HZZO-a može se neslužbeno čuti kako bi odluka da se lijek daje bez propisanih kriterija donesenih na temelju upute proizvođača bilo kršenje njihova statuta prema kojem se ne smiju financirati kliničke studije i da bi isto to onda mogao zatražiti netko drugi za neki drugi lijek.

Cijela je priča poprimila i dnevnopolitički ton budući da se za nju “hvata” većina stranaka s tko zna kakvom svrhom. Šef SDP-a Davor Bernardić tako je u TV studio došao s porukom “Spinraza za sve” na majici iako lijek uopće nije bio tema tog gostovanja. S roditeljima je prosvjedovala i zastupnica Mosta dr. Ines Strenja Linić, a vladajućima sve to predstavlja također politički problem, zbog čega sve manje čujemo struku. Premijer Andrej Plenković u priču se uključio još lani kada je, podsjetimo, na sastanku u Davosu sa čelnikom kompanije Roche dogovorio uključivanje hrvatskih pacijenata oboljelih od spinalne mišićne atrofije u kliničku studiju za risdiplam, konkurentski lijek te tvrtke.

Tada je najavljeno da će 23 pacijenta besplatno primati lijek kojem je glavna prednost to što se uzima oralno u usporedbi sa Spinrazom koja se daje injekcijom u leđnu moždinu. Sve skupa, u takvoj javnoj atmosferi ne čudi inzistiranje upućenih liječnika na anonimnosti pa tako s Rebra gdje se provodi i liječenje Spinrazom i studija konkurentskog lijeka ugrubo kažu da je dosadašnji učinak i jednog i drugog individualan.

Medicinska sestra veliki potezi 11 ključnih promjena u zdravstvu: Sestre će reanimirati, participacija do 4000 kuna

– Subjektivno se svi pacijenti koji se liječe Spinrazom ili njihovi roditelji osjećaju bolje i uvjereni su da vide napredak u motorici. U bolesnika s tipom 1 (koji i najdulje primaju nusinersen) prisutan je učinak u smislu promjene prirodnog tijeka bolesti – za sada su svi živi i nitko nije završio na trajnoj mehaničkoj ventilaciji, iako su svi prešli dob koja je medijan preživljenja. Jedna bolesnica je preboljela pneumoniju uz neinvazivnu mehaničku ventilaciju (NIV) i nakon toga nije ostala trajno ovisna o NIV-u. Za tip 2 i 3 teže je reći, neki bolesnici s tipom 2 bili su izrazito motorički loše, kahektični su i imaju skoliozu tako da je teško procijeniti, dok su oni mlađi još relativno dobro. Oboljeli od tipa 3 uglavnom su svi još uvijek pokretni i trebat će proći više vremena kako bi se uočilo usporavanje progresije bolesti, oni navode da se osjećaju bolje – opisano nam je s Rebra gdje za učinak studije kažu da je uključeno 12 pacijenata (gotovo polovica isključena zbog kriterija proizvođača) od kojih se kod dvoje, troje vidi kliničko poboljšanje. – Prošlo je tek oko šest mjeseci i nepoznato je tko prima placebo, a tko risdiplam – napominju.

Prosvjed Spinraza za sve `lijek za sve` `Kolibrići`: HZZO je prisiljen širiti neistine o učinkovitosti lijeka Spinraze

Šansa za život oboljelih

Europska agencija za lijekove nedavno je risdiplamu odobrila oznaku prioritetnog lijeka što je status koji se daje lijekovima koji mogu, kako je opisano, ponuditi ključnu terapeutsku prednost u postojećem liječenju ili koristiti pacijentima koji još nemaju opciju liječenja. Takva oznaka dodjeljuje se tek jednom od pet lijekova i znači ubrzanje cijelog procesa da neki lijek postane što prije dostupan oboljelima. Navodi se kako su dosadašnji predstavljeni rezultati ispitivanja pokazali veliku učinkovitost u najtežem tipu 1 bolesti kod beba. Od njih 14 u dobi od jednog do sedam mjeseci, koji su osam mjeseci primali lijek, šestero može sjediti samostalno ili uz podršku.

Za ovu tešku bolest koju uzrokuje mutacija jednog gena, konkretno za najteži tip 1 do ovih terapija dob preživljenja bila je godinu dana. Mišići atrofiraju, dolazi do paralize i smrtnost je, prema MSD-ovu priručniku, 95 posto u prvoj godini života. Pronalazak lijeka izniman je uspjeh, šansa za život, a osim ograničavajućih kriterija tko bi bio kandidat za trenutačno jedini dostupan lijek, Spinrazu prati i njezina cijena.

>>Pogledajte video: Prosvjed 'Spinraza za sve'

Genska terapija kao konkurencija lijeku

Prosvjedi za Spinrazu nisu hrvatska osobitost, donedavno se masovno prosvjedovalo u Poljskoj, Irskoj te Velikoj Britaniji koja i dalje ne plaća taj lijek. U Ujedinjenom Kraljevstvu Spinraza je dostupna odabranim pacijentima koji su dio dogovora kompanije i National Health Servicea (britanski HZZO).

- NICE trenutačno razmatra kliničku i troškovnu učinkovitost nusinersena kako bi odlučili može li biti odobren za rutinsko korištenje od NHS-a u Engleskoj. Neovisni odbor bio je voljan biti fleksibilan prema nusinersenu zbog prirode stanja i malobrojnosti dokaza, ali vrlo visoka cijena značila je da ne može preporučiti lijek kao troškovno učinkovit na račun NHS-a – odgovorio nam je Phil Ranson iz ustanove National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

Po dobivanju odobrenja od američke Agencije za hranu i lijekove, lijek je objavio cijenu doze od 125.000 dolara odnosno godišnji ukupan trošak u prvoj godini liječenja od 750.000 dolara. U pregovorima s Velikom Britanijom, Reuters je objavio cijenu od 573.000 dolara ukupno za prvu godinu liječenja tijekom koje se u prva tri mjeseca daju četiri doze i potom po jedna svaka četiri mjeseca. Na listi HZZO-a cijena jedne doze Spinraze je 659.804 kune, dok je u Sloveniji oko 596.000 kuna i tamo se lijek također daje oboljelima koji nisu na respiratoru. Različiti su i uvjeti za davanje ovog lijeka koji uz spomenuti risdiplam dobiva konkurenciju u genskoj terapiji. Američko odobrenje genske terapije pod nazivom Zolgensma kompanije Novartis očekuje se na proljeće ove godine. Njome će se kod oboljelih direktno “popravljati” oštećeni gen, a primjena je jednokratna što donosi pravu revoluciju kako u slučaju ove teške genetske bolesti tako i u medicini odnosno liječenju općenito.

Hrvatska - Španjolska
EP
Španjolski mediji ovako su najavili finale s Hrvatima: To smo već doživjeli
Grawe
PRIHVATI IZAZOV
Izazov za sve trkače koji žele pomoći drugima
  • maloprekosutra:

    Ovdje sigurno ima svega i svačega u cijelom procesu, ali ako ćemo zanemariti mišljenje struke koliko se god slagali ili ne slagali sa njim, a lijekove dijeliti pacijentima na temelju Pernarovih facebook objava ili Berinih majica i ovako raštimani zdravstveni ... prikaži još! sustav ćemo dovesti u potpuni kaos !

  • Malenkost:

    Jos jedan gotovo huskasci clanak. Nema absloutno niti jednog ukaza da Spinraza usporava a kamoli poboljsava stanje bolesnih. Kad ce beba samostalno sjediti ovisi o mjesecima, dakle nije bitno mjesec ili dva vise ili manje, taj kriterij, gore naveden, je ... prikaži još! grubo navesti kao dokaz ili ukaz na djelovanje ljeka. Farmacijska firma moze biti zahvalna da dobije mogucnost testiranja ljeka te ako se pokaze ucinkovitost nek prodaje ljek i zaradi ulozeni novac. Vec u ranoj fazi ispitivanja ljeka hrvatsku djecu dati kao pokusne kunice te to jos i masno naplatiti, jest gubitak svakog realiteta i morala. Svi koji ovdje zele stvarati paniku moraju se upitati sto rade !!! Pa gdje su Gospodo djeca koja su dobila donacije za put u Moskvu da tamo budu operirana na ocima i da progledaju!!? niti jednog clanka o tim jadnicima. Mala Nora nije umrla u svom domu i kreveticu nego u skupo placenom tudinskom kreveticu, isto Gospodo i gradonacelnik Sinja poslat na eksperimentalno ljecenje u USA, masno placeno, te umire nakon dugog puta doma. Tko ovdje gubi realitet i pamet?

  • felicita:

    Ima i drugih rijetkih bolesti, ako sav novac, koji je ograničen, ode na spinrazu, šta je o drugim bolesnicima? Zar i oni nemaju pravo na lijek i liječenje? Lako je ovako pisati ali stvarnost je složena. Mi nismo Njemačka.