Naslovnica Tech/Sci Znanost

Amerika odobrila prvu gensku terapiju za rak

Dva su ključna ograničenja lijeka Kymriah; visoka cijena što ga čini nedostupnim i posebni uvjeti nužni za gensku modifikaciju.
01. rujna 2017. u 07:45 1 komentara 642 prikaza
Stanice, leukemija
Foto: Thinkstock

Lijek Kymriah novi je lijek za liječenje konkretnog oblika leukemije i ujedno prva genska terapija koju je odobrila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Riječ je o terapiji čiji su ključ genetski modificirane imunostanice, T-stanice, oboljelog pacijenta, a spomenuti lijek koji proizvodi kompanija Novartis FDA je odobrila za djecu i odrasle do 25 godina koji nisu reagirali na konvencionalnu terapiju.

laboratorij Genska terapija Američki FDA odobrio moćan imunoterapijski lijek za leukemiju

CAR-T terapija

Genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen – CAR-T terapija) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. Tako modificirane stanice transfuzijom se vraćaju u krv oboljelog, a dosadašnja istraživanja pokazala su visoku učinkovitost. Kliničko istraživanje konkretnog lijeka rezultiralo je remisijom u 83 posto od 63 mlada pacijenta oboljela od B-stanične akutne limfoblastične leukemije.

Inače je akutna limfoblastična leukemija generalno, dakle ne isključivo spomenuti imunofenotip, najčešća tumorska bolest u djece. U većine se pojavljuje u dobi od dvije do deset godina, a u Hrvatskoj godišnje obolijeva od 30 do 40 djece. Strani mediji vijest prenose uz dva ključna ograničenja ovog lijeka: visoka cijena i opskrba. Naime, u Americi je cijena lijeka 475 tisuća američkih dolara, a opskrba je zahtjevna jer modificirane stanice moraju biti napravljene u specifičnim uvjetima, odnosno laboratorijima.

– Vrijednost je ove tehnologije u konceptu personalizirane medicine za koji se zalažemo. Koncept je uzeti analogne stanice, modificirati ih “ubacivanjem” novog gena sa specifičnim proteinom koji ima snagu usmjeriti T-stanice da napadnu specifični antigen na površini tumorske stanice. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta. Dakle, prava terapija za pravog pacijenta u pravo vrijeme. Smatram da je kratak vremenski period upotrebe ovakva tretmana da bismo znali njegov konačan rezultat – objašnjava prof. dr. sc. Dragan Primorac, naš cijenjeni znanstvenik, genetičar i pedijatar.

spavanje Ozbiljan problem Nemirno spavate? Pazite se, to može biti znak opasne bolesti!

Prva je odobrila Kina

Inače je prvu gensku terapiju za liječenje raka još ranije odobrila Kina, a na europskom tržištu su trenutno dostupne dvije genske terapije za pojedine nasljedne bolesti. Nesigurno je procjenjivati hoće li i kada u europsku proceduru ovaj lijek za leukemiju.

Nuspojave opasne za život u prva 22 dana primanja terapije

Zasigurno će i drugi posegnuti za ovom tehnologijom što će u konačnici lijek učiniti dostupnijim. – Ako imamo lijek koji ima tu sposobnost, a može ga koristiti jedan mali dio bogatih država, onda lijek gubi smisao – komentira prof. Primorac.

Izuzev cijene i uvjeta liječenja, za ovaj su lijek nužne posebno certificirane ustanove i educirano osoblje koje zna prepoznati nuspojave ovog lijeka. Riječ je o otpuštanju citokina koje uzrokuje stanje nalik gripi i neurološke probleme. Obje nuspojave mogu ugroziti život, a pojavljuju se uglavnom u prva 22 dana terapije. Budući da lijek napada i zdrave B-stanice, istaknuta je i opasnost od infekcija.

Odlazak na maturalac Roditelji najviše strahuju od terorizma, droge i – trudnoće sladoled Ne ustručavajte se Evo zašto biste trebali jesti sladoled za doručak kava OPET OBRAT 'Kava je zdrava': Evo koliko šalica je potrebno za zdravo srce i dug život
SPAR
Alternativa
Šećer i debljina: Kako staviti unos šećera pod kontrolu, a i dalje fino jesti
  • BubyZG:

    Kaj čekaju Markićka, Kaptol, Hrast, U ime obitelji i slični dušebrižnici - ovo treba zabraniti, to je igranje Boga ... !! Sve mora biti onako kako je dragi Bog htio. I ak, te zeme, to je Božja volja - nemaš ... prikaži još!š se ti kaj tu buniti i boriti.