Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) preporučilo je izdavanje uvjetnog odobrenja za stavljanje u promet novog lijeka za liječenje pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom. DMD je rijedak, progresivni neuromuskularni poremećaj koji slabi mišiće i na kraju zahvaća srčane i dišne mišiće. Novi je givinostat namijenjen bolesnicima u dobi od šest godina i starijih, koji mogu hodati, a uzima se s kortikosteroidima. Lijek bi uvjetnim odobrenjem postao dostupan bolesnicima, a proizvođač će nastaviti prikupljati dodatne kliničke dokaze kako bi potvrdio i proširio uvjerljive rezultate primijećene do danas, priopćeno je. Konačna odluka EK-a očekuje se u srpnju.
– Tijekom godina temeljitih istraživanja lijek je dosljedno pokazivao povoljan omjer između rizika i koristi te mogućnost znatnog odgađanja napredovanja bolesti kod širokog raspona bolesnika. Njegov jedinstveni mehanizam djelovanja važan je dodatak liječenju koji pruža novu nadu da bi lijek mogao postati osnovna terapija za bolesnike koji žive s Duchenneovom bolešću – rekao je prof. Eugenio Mercuri, profesor pedijatrijske neurologije na Katoličkom sveučilištu u Rimu. U ispitivanju je sudjelovalo 179 pokretnih dječaka u dobi od šest godina ili starijih. Dobivali su ili lijek ili placebo i istodobno su liječeni kortikosteroidima i pokazala se statistički znatna i klinički važna razlika na testu koji ocjenjuje vrijeme penjanja po četiri stepenice. Lijek je pokazao potencijal odgode napredovanja bolesti, a većina primijećenih nuspojava bila je blaga do umjerena. Rezultati ispitivanja objavljeni su u časopisu The Lancet Neurology u ožujku 2024. Lijek su tada i odobrili u SAD-u i u Velikoj Britaniji.
Provode se dvije dodatne kliničke studije kako bi se sigurnost i djelotvornost utvrdila kod bolesnika s DMD-om od devet godina i starijih koji nisu pokretni te djece u dobi od dvije do pet godina. Jedan drugi lijek – prvi tekući omeprazol, bio je u fokusu Prve međunarodne konferencije o suvremenim pristupima liječenju gastroezofagealne refluksne bolesti (GERB) u pedijatrijskih bolesnika, organizirane prije nekoliko dana u Zagrebu. Riječ je o inovaciji koja donosi znatna poboljšanja u pedijatrijskom liječenju ove česte bolesti. Omeprazol je prva linija liječenja GERB-a, tradicionalno dostupan u obliku tableta, kapsula ili praška za otapanje, što otežava njegovu primjenu kod dojenčadi starije od mjesec dana, male djece, bolesnika s poteškoćama u gutanju, bolesnika s gastričnim sondama za hranjenje, kao i kod gerijatrijskih bolesnika. Omeprazol u patentiranom tekućem obliku, na kojem su stručnjaci radili šest godina, omogućuje novi, praktičan i učinkovit pristup liječenju ovih osjetljivih skupina pacijenata. Otopina omeprazola dostupna je u Makedoniji, UK-u, Irskoj, Rumunjskoj i Hrvatskoj, a trenutačno je u procesu odobrenja i u promet u nekoliko drugih zemalja.
>>Pitali smo umjetnu inteligenciju koji bi narodi mogli nestati u sljedećih 100 godina, odgovor bi vas mogao zabrinuti>>
