Liječnici izvještavaju da je terapija, nekoć smatrana znanstvenofantastičnim dostignućem, uspješno poništila agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod određenog broja pacijenata. Ovaj tretman uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama, transformirajući ih u "živi lijek" sposoban boriti se protiv raka.
Prva djevojka koja je primila ovu terapiju, čiju je priču BBC objavio 2022. godine, i dalje je zdrava i sada planira karijeru znanstvenice za rak. Do sada je liječeno još osmero djece i dvoje odraslih s akutnom limfoblastnom leukemijom T-stanica, pri čemu je gotovo dvije trećine (64%) pacijenata postiglo remisiju. T-stanice, koje su inače čuvari tijela zaduženi za pronalaženje i uništavanje prijetnji, u ovom obliku leukemije rastu nekontrolirano. Za sudionike ispitivanja, konvencionalne metode poput kemoterapije i transplantacije koštane srži nisu bile uspješne, ostavljajući im, osim ovog eksperimentalnog lijeka, jedinu opciju palijativne skrbi.
"Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve stvari koje svako dijete zaslužuje", izjavila je 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera. Ona je bila prva osoba na svijetu koja je primila tretman u bolnici Great Ormond Street i sada uživa u životu. Revolucionarni tretman prije tri godine obuhvaćao je brisanje njezinog starog imunološkog sustava i razvoj novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici i nije smjela viđati brata zbog rizika od infekcije. Danas je njezin rak izliječen, a potrebna joj je samo godišnja kontrola, piše BBC.
Tim s University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street primijenio je tehnologiju nazvanu uređivanje baza. Baze su temeljni jezik života; četiri vrste – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) – gradivni su blokovi našeg genetskog koda. Baš kao što slova abecede tvore riječi s značenjem, milijarde baza u našoj DNK ispisuju upute za funkcioniranje našeg tijela. Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da precizno ciljaju određeni dio genetskog koda, mijenjajući molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je iz jedne vrste u drugu prepisujući upute. Istraživači su nastojali iskoristiti prirodnu sposobnost zdravih T-stanica da pronađu i unište prijetnje, usmjeravajući tu moć protiv akutne limfoblastne leukemije T-stanica. Ovo je bio zahtjevan pothvat; morali su konstruirati zdrave T-stanice da love maligne, a da pritom sam tretman ne bude uništen.
Studija, objavljena u New England Journal of Medicine, prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata liječenih u Great Ormond Streetu i bolnici King's College. Devet pacijenata postiglo je duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju koštane srži. Sedam pacijenata ostaje bez bolesti u razdoblju od tri mjeseca do tri godine nakon liječenja. Jedan od značajnih rizika terapije su infekcije dok je imunološki sustav oslabljen. U dva slučaja, rak je izgubio svoje CD7 oznake, što mu je omogućilo da izbjegne tretman i ponovno se pojavi u tijelu. "S obzirom na agresivnost ovog specifičnog oblika leukemije, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati i očito sam jako sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji bi je inače izgubili", izjavio je dr. Robert Chiesa iz odjela za transplantaciju koštane srži u bolnici Great Ormond Street.
Dr. Deborah Yallop, konzultantica hematologinja u King'su, komentirala je: "Vidjeli smo impresivne odgovore u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom – to je vrlo moćan pristup." Dr. Tania Dexter, viša medicinska službenica britanske dobrotvorne organizacije za matične stanice Anthony Nolan, dodala je: "S obzirom na to da su ovi pacijenti imali male šanse za preživljavanje prije ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se tretmani poput ovog nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata."