Zaklada Zora i KBC Sestre milosrdnice započeli su validaciju proizvodnje stanične imunoterapije, čime je napravljen dugoočekivani prvi korak ka uvođenju domaće proizvodnje CAR-T terapije za koju se godinama nesebično borio prof. Mladen Merćep, voditelj Zaklade Zora, imunolog s Odjela za biotehnologiju Sveučilišta u Rijeci.
- Ideja je da proces validacije završimo do ljeta i da do kraja godine imamo prve pacijente izliječene. U ovoj fazi ćemo pripremiti pet pripravaka, pacijenti bi ih trebali dobiti nakon ljeta - kazao je prof. Merćep. Bit će to pacijenti kojima je jedino preostalo liječenje CAR-T terapijom kao trećom linijom liječenja. Koji će to biti pacijenti, odlučit će liječnički konzilij, sukladno njihovim dijagnozama, odnosno, zdravstvenom stanju, a lijek će primiti u KBC-u Sestre milosrdnice. Ideja je da to postane druga pa čak i prva linija.
Ovi dragocjeni pripravci za oboljele od B staničnih leukemija, limfoma, multiplog mijeloma i teških oblika autoimunih bolesti u kojima B limfociti imaju bitnu ulogu, validirat će se i proizvoditi u sterilnom laboratoriju Odjela banke tkiva i stanica Zavoda za transfuzijsku i regenerativnu medicinu KBC-a Sestre milosrdnice, u Draškovićevoj, pod vodstvom doc. Marije Zekušić.
Domaća proizvodnja predstavljat će ogroman iskorak. Trenutno se na KBC Zagreb koristi osam do deset komercijalnih pripravaka godišnje, a stvarna potreba je i do deset puta veća. Terapija će dramatično pojeftiniti domaćom proizvodnjom tako da bi CAR-T trebao postati dostupan svim pacijentima kojima je ta terapija nužna. Iako HZZO ne govori koliko plaća komercijalnu terapiju, prtpostavlja se da košta između 340.000 i 400 tisuća eura, a očekuje se da će ova domaća koštati oko 80.000 eura.
Novi će pripravci biti i dramatično učinkovitiji jer smanjuje ponovnu pojavu bolesti koja je kod komercijalnih pripravaka 40-60%, pojasnio je prof. Merćep. U RH postoji jedan pripravak odobren za tri indikacije, drugi oblici limfoma nisu pokriveni, a za multiplimijelom ne postoje nijedan oblik stanične terapije koji je kod nas dostupan.
Prvih pet pripravaka bit će besplatno zahvaljujući potpori neprofitne organizacije Caring Cross, koja godinama pomaže zemljama diljem svijeta da uspostave svoju proizvodnju CAR-T. Među njima su ndija, Brazil, Turska i još mnoge zemlje, naveo je dr. Boro Dropulić, izvršni direktor neprofitne organizacije Caring Cross i jedan od začetnika CAR-T terapije.
- Ponosni smo, ovo nije samo uspjeh naše ustanove već je ovo uspjeh za cijeli zdravstveni sustav. Do sada je ovakvu vrstu terapije primilo na godinu do 10 naših bolesnika i to tek u trećoj liniji. Domaćom proizvodnjom CAR-T pripravaka zasigurno će puno više pacijenata dobiti priliku za ovu terapiju i nadamo se da će ju dobiti što ranije, čak možda i u prvoj liniji liječenja - rekao je prof. Petar Gaćina, pročelnik Zavoda za hematologiju KBCSM.