Lijek za cističnu fibrozu?

Prof. Igor Štagljar sa Sveučilišta Toronto u Kanadi sa svojim je suradnicima prije nekoliko dana u prestižnom znanstvenom časopisu PLoS Genetics objavio znanstvenu studiju čiji bi rezultati mogli potaknuti razvoj lijekova za cističnu fibrozu, neizlječive bolesti od koje se umire vrlo rano, u dobi između 20. i 30. godine života. Vijest je privukla pozornost brojnih medija u svijetu, među ostalim i zato što istraživanje prof. Štagljara otvara i mogućnost za nove lijekove u terapiji HIV infekcije.

Putokaz za dalje
Prof. Štagljar sa svojim je suradnicima otkrio neke nove kemijske supstancije koje blokiraju djelovanje najvažnijeg proteina, tzv. EXoS protein, kod bakterije Pseudomonas aeruginosa. Ova je bakterija glavni uzročnik smrti kod oboljelih od cistične fibroze jer izaziva teške infekcije dišnog, probavnog i urinarnog sustava, koje se poznatim anibioticima ne mogu suzbiti.

 Naša istraživanja putokaz su u stvaranju novih lijekova koji će inhibirati, potisnuti djelovanje toksičnih proteina  objašnjava značenje ovoga otkrića Igor Štagljar, inače redoviti profesor na Medicinskom fakultetu Sveučilišta u Torontu, koji se sa svojom skupinom znanstvenika bavi molekularno-biološkim istraživanjem genskih bolesti kao sto su cistična fibroza i rak dojke.

Prošle je godine otkrio šest novih proteina uključenih u razvoj cistične fibroze. Ističe da je u novom otkriću riječ o inovativnom pristupu koji je i patentiran jer nisu u pitanju samo važne mogućnosti u nastanku lijekova za cističnu fibrozu nego i dizajn novih terapija protiv bilo koje patogene bakterije, kao i protiv HIV infekcije.

Genetska bolest
Prof. Štagljar kaže i to da su tri svjetske farmaceutske kompanije već pokazala veliko zanimanje pa su u tijeku i pregovori za otkup licencije za lijekove koji neutraliziraju infekcije koje u oboljelih od cistične fibroze uzrokuje spomenuta bakterija Pseudomonas aeruginosa. Izdvaja i to da su za ovo otkriće zaslužni i prof. Antonio Bedalov, Jasna Jurak i Lana Ljuma.

Cistična fibroza rijetka je genetska bolest, a prema svjetskoj statistici s genetskom pogreškom za cističnu fibrozu rađa se jedno na 2500 novorođenčadi. U Hrvatskoj je stotinjak registriranih pacijenata s tom teškom nasljednom bolešću.